[mgr] Генная терапия эффективна в лечении врожденной слепоты
Генная терапия эффективна в лечении врожденной слепоты
Генная терапия способна восстановить зрение у людей с дегенеративным
заболеванием глаз, отметили ученые в своей новой работе. Как выяснилось,
по новой технологии
можно заменить дефектный ген в глазах нормальной рабочей копией гена с
помощью однократной инъекции. Результаты исследования были опубликованы
в журнале
Lancet.
В исследовании приняли участие шесть человек в возрасте от 35 до 63 лет
с различными стадиями хороидеремии - наследственным заболеванием,
обусловленном
отсутствием одного гена в Х-хромосоме. Развитие болезни приводит к
дегенерации хориоидеи (сосудистой оболочки глаза), пигментного эпителия
сетчатки глаза
и, как следствие, к слепоте. Заболеванию подвержены только мужчины,
поскольку у них имеется лишь одна Х-хромосома. Болезнь развивается очень
медленно,
однако слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам. Лечения
хороидеремии в настоящее время не существует.
В ходе исследования специалисты из Оксфордского Университета вируса
ввели пациентам недостающий ген, который встроился в геном человека и
стал продуцировать
соответствующий белок с помощью безопасного вируса.
В результате проведенное лечение не вызвало никаких побочных эффектов и
привело к улучшению зрения. Спустя шесть месяцев после доставки гена у
всех пациентов
восстановилась острота зрения, а у двух из них отмечались сдвиги в том,
насколько хорошо они могли видеть при чтении диаграммы с тремя
дополнительными
линиями. Более того, у всех участников эксперимента развилась повышенная
чувствительность к свету.
"Клеточная дегенерация при этом заболевании происходит достаточно
медленно, обеспечивая большой промежуток времени", - комментирует Роберт
Макларен (Robert
Maclean), ведущий автор работы. ``Это первый случай, когда генная терапия
использовалась для лечения пациентов с нормальной остротой зрения до
наступления
клинически значимого истончения сетчатки''.
Полученные результаты могут быть использованы в разработке новых методов
лечения не только хороидеремии , но и других глазных заболеваний,
включая возрастную
макулярную дегенерацию (ВМД) и пигментный ретинит (наследственное
заболевание сетчатки глаза).
Источник:
Medlinks.ru
http://dislife.ru/news/view/28563#cut
